Znaleziono 232 wyniki

autor: Aedan
wt 31 sty, 2012 18:17
Forum: Leczenie mukowiscydozy
Temat: Kalydeco (ivacaftor) zatwierdzony przez FDA
Odpowiedzi: 9
Odsłony: 3439

Kalydeco (ivacaftor) zatwierdzony przez FDA

W naszej firmie dosłownie wrze z radości. Kalydeco został zatwierdzony przez FDA w ciągu 3 miesięcy od złożenia wniosku.
Jest to pierwszy lek leczący przyczynę a nie objawy mukowiscydozy.
Mam nadzieję, że EMA również wkrótce zatwierdzi Kalydeco.
autor: Aedan
pt 27 sty, 2012 21:44
Forum: Wykrywanie mukowiscydozy
Temat: Dodatnie badanie przesiewowe i co dalej...
Odpowiedzi: 90
Odsłony: 29480

Re: Dodatnie badanie przesiewowe i co dalej...

W Polsce na 10000 dzieci rodzi się 5-6 z mukowiscydozą.
To jest rzadka choroba.
W sumie w Europie jest około 40000 chorych (na ponad 700 mln ?)
plus około 30000 chorych w USA + Kanada (na 350 mln).
autor: Aedan
czw 19 sty, 2012 18:48
Forum: Wykrywanie mukowiscydozy
Temat: Mam 22 lata i odkryłam, ze jestem chora
Odpowiedzi: 22
Odsłony: 22217

Re: Mam 22 lata i odkryłam, ze jestem chora

Stigma, dobrze trafiłaś... tutaj z pewnością znajdziesz wielu pomocnych i życzliwych ludzi. Wprawdzie przypadki takie jak twój nie zdarzają się zbyt często, ale jak widzisz zawsze znajdzie się ktoś kto był w podobnej sytuacji jak Ty. Zdaje sobię sprawę, że taka diagnoza jest dla Ciebie szokiem, ale ...
autor: Aedan
wt 20 gru, 2011 19:02
Forum: Leczenie mukowiscydozy
Temat: VX-770 nazywa się Kalydeco - zgłoszony do rejestracji
Odpowiedzi: 24
Odsłony: 7508

Re: VX-770 nazywa się Kalydeco - zgłoszony do rejestracji

Dostaliśmy odpowiedź z FDA, że nasza petycja zostanie rozpatrzona w trybie priorytetowym do 18. kwietnia 2012.
A więc jak wszystko dobrze pójdzie na 1. maja :-) Kalydeco może być już dostępny na rynku.
autor: Aedan
pn 05 gru, 2011 18:07
Forum: Leczenie mukowiscydozy
Temat: choroby rzadkie konferencja
Odpowiedzi: 2
Odsłony: 1565

Re: choroby rzadkie konferencja

Zdanie, które Marcin przypisuje Halinie było napisane przeze mnie. "dziwi brak przedstawicieli polskich organizacji na spotkaniu w Krakowie. To naprawdę bardzo dziwne. " To są moje słowa na komentarz Haliny, że na jakimś forum krakowskiej konferencji nie było nikogo, kto reprezentowałby polskie orga...
autor: Aedan
pt 11 lis, 2011 21:41
Forum: Leczenie mukowiscydozy
Temat: szczepienie przeciwko grypie
Odpowiedzi: 7
Odsłony: 3229

Re: szczepienie przeciwko grypie

sorry, może to trochę nie na miejscu, ale trzeba było wcześniej zaszczepić syna przeciw ospie... grypa, to przepraszam za porównanie pryszcz w porównaniu z ospą. wysoka temperatura, potworne swędzenie, krosty na ciele przez miesiąc. Czy w Polsce nie szczepi się dzieci przeciw ospie ??? Ze szczepieni...
autor: Aedan
wt 08 lis, 2011 18:08
Forum: Wykrywanie mukowiscydozy
Temat: Odczytywanie pełnych genomów luzdkich - badanie
Odpowiedzi: 1
Odsłony: 2042

Re: Odczytywanie pełnych genomów luzdkich - badanie

a w dłuższym okresie również leczenie, wszystkich odkrytych chorób o podłożu genetycznych. no to chyba będzie baaardzo dłuuuugi okres... biorąc pod uwagę, że obecnie znanych jest ponad 6000 monogenicznych chorób, a do tego dochodzi jeszcze mnóstwo chorób poligenicznych a także choroby chromosomalne...
autor: Aedan
pt 04 lis, 2011 14:22
Forum: Leczenie mukowiscydozy
Temat: komórki macierzyste
Odpowiedzi: 6
Odsłony: 2813

Re: komórki macierzyste

Terapia genowa pomimo ponad 20 lat aktywnych badań i całkiem sporych nakładów finansowych nie przyniosła jak na razie żadnego sukcesu w leczeniu chorych nie tylko na mukowiscydozę ale na jakąkolwiek chorobę genetyczną. Przy czym z punktu widzenia genetyki mukowiscydoza jest choroba niezwykle prostą ...
autor: Aedan
czw 03 lis, 2011 20:48
Forum: Leczenie mukowiscydozy
Temat: VX-770 nazywa się Kalydeco - zgłoszony do rejestracji
Odpowiedzi: 24
Odsłony: 7508

Re: VX-770 nazywa się Kalydeco - zgłoszony do rejestracji

Badania kliniczne były prowadzone na grupie chorych z co najmniej jedną mutacją G551D i na taką mutację ma być zatwierdzony. Przypuszczalnie będzie działał na podobne mutacje, ale ponieważ nie ma badań klinicznych, które by tego dowodziły, to będzie to decyzja lekarza i chorego czy warto stosować w ...
autor: Aedan
czw 03 lis, 2011 20:41
Forum: Leczenie mukowiscydozy
Temat: Vertex
Odpowiedzi: 1
Odsłony: 1282

Re: Vertex

Kalydeco/Ivacaftor/VX-770 jest potencjatorem białka CFTR, tzn. działa jeśli takie białko jest już w błonie komórek nabłonka płuc. W czasie badań klinicznych ten lek był testowany na pacjentach z mutacją G551D na co najmniej jednym allelu. Być może będzie też skuteczny w przypadku innych mutacji "pod...
autor: Aedan
czw 27 paź, 2011 08:19
Forum: Wykrywanie mukowiscydozy
Temat: Mukowiscydoza ?
Odpowiedzi: 247
Odsłony: 67379

Re: Mukowiscydoza ?

zadaniem lekarzy w pogotowiu jest pomoc doraźna, a nie stała opieka nad pacjentem.
Moim zdaniem najlepiej znaleźć dobrego specjalistę od dróg oddechowych.
Jeśli takiego masz, może zasięgnąć drugiej, niezależnej opinii.
Mukowiscydoza jest chorobą rzadką.
autor: Aedan
śr 26 paź, 2011 18:52
Forum: Wykrywanie mukowiscydozy
Temat: Mukowiscydoza ?
Odpowiedzi: 247
Odsłony: 67379

Re: Mukowiscydoza ?

Stężenie chlorków w pocie nie zależy od ilości potu. Oczywiście żeby pomiar był wiarygodny to trzeba mieć wystarczającą próbkę, ale jeśli się nie mylę to obecnie wystarczy dosłownie kilka mikrolitrów. To raczej nie mukowiscydoza. Nie mam pojęcia co poradzić. Poszukać innego lekarza - jakiegoś dobreg...
autor: Aedan
wt 25 paź, 2011 22:48
Forum: Leczenie mukowiscydozy
Temat: Bronchitol dopuszczony do sprzedaży w Unii Europejskiej!
Odpowiedzi: 5
Odsłony: 2354

Re: Bronchitol dopuszczony do sprzedaży w Unii Europejskiej!

Jeśli się nie mylę, to Bronchitol był już zatwierdozny w Australii.
autor: Aedan
pn 24 paź, 2011 17:33
Forum: Leczenie mukowiscydozy
Temat: Bronchitol dopuszczony do sprzedaży w Unii Europejskiej!
Odpowiedzi: 5
Odsłony: 2354

Re: Bronchitol dopuszczony do sprzedaży w Unii Europejskiej!

Na początku tego roku, europejskie organy sygnalizowane mogą zapukać leku z powrotem na podstawie wątpliwości co do wyników w nastolatków.
no, naszczęście organy nie zapukały leku z powrotem... :lol:
autor: Aedan
pt 21 paź, 2011 17:49
Forum: Leczenie mukowiscydozy
Temat: VX-770 nazywa się Kalydeco - zgłoszony do rejestracji
Odpowiedzi: 24
Odsłony: 7508

Re: VX-770 nazywa się Kalydeco - zgłoszony do rejestracji

@przemekspider: Jeśli się nie mylę, to mamy coś prezentować na North American CF Conference w Anaheim na początku listopada. To właśnie ma dotyczyć kombinacji 770 z 809. Pierwotne wyniki nie były rewelacyjne, ale to może być też efekt nieodpowiedniej (zbyt małej) dawki. najprawdopodobniej w następny...
autor: Aedan
czw 20 paź, 2011 22:11
Forum: Leczenie mukowiscydozy
Temat: VX-770 nazywa się Kalydeco - zgłoszony do rejestracji
Odpowiedzi: 24
Odsłony: 7508

Re: VX-770 nazywa się Kalydeco - zgłoszony do rejestracji

Właśnie w tym celu została utworzana EMA - żeby uniknąć kosztów i zmniejszyć biurokrację związaną z niezależnym zatwierdzaniem leków w poszczególnych państwach. Decyzja EMA jest wiążąca dla Polski. Lek napewno będzie drogi, bo ilość pacjentów, która będzie z niego korzystać wyniesie około 3000 osób ...
autor: Aedan
czw 20 paź, 2011 15:54
Forum: Leczenie mukowiscydozy
Temat: VX-770 nazywa się Kalydeco - zgłoszony do rejestracji
Odpowiedzi: 24
Odsłony: 7508

Re: VX-770 nazywa się Kalydeco - zgłoszony do rejestracji

A tak z ciekawości chciałem się spytać, czy znacie kogoś kto ma tę mutację ? G551D
Według moich amatorskich obliczeń powinno być w Polsce kilkadziesiąt osób z tą mutacją.
Pewnie ze 20 ale chyba nie więcej niż 50 ?
autor: Aedan
śr 19 paź, 2011 16:03
Forum: Leczenie mukowiscydozy
Temat: VX-770 nazywa się Kalydeco - zgłoszony do rejestracji
Odpowiedzi: 24
Odsłony: 7508

Re: VX-770 nazywa się Kalydeco - zgłoszony do rejestracji

Dodam tylko, że planujemy zgłoszenie do EMA przesłać do końca miesiąca. EMA już zgodziło się rozpatrzeć petycję w trybie przyspieszonym, tzn. w ciągu 150 dni od zgłoszenia. FDA jeszcze nie udzieliło nam odpowiedzi, czy podejmie decyzję w trybie przyspieszonym tzn. w ciągu 6-ciu miesięcy czy nie, cho...
autor: Aedan
śr 05 paź, 2011 06:42
Forum: Leczenie mukowiscydozy
Temat: BACTRIM
Odpowiedzi: 15
Odsłony: 6194

Re: BACTRIM

Rozsądny lekarz nie powinien przepisywać antybiotyku na infekcję wirusową, ani na leczenie infekcji bakteryjnej na którą ten lek nie działa. Efektem takiego beztroskiego nadużywania antybiotyków są szczepy bakterii odporne na niemal wszystkie antybiotyki. I co potem ? Nie ma tego jak leczyć i ludzie...