Vertex rozpoczyna fazę 2a połączenia VX-770 oraz VX-809

Jak się leczy chorobę, jakie leki w jaki sposób się podaje, jak powinno przebiegać leczenie. Zaznaczamy, że opisywane tu rzeczy nie są zaleceniami i aby je zastosować bezwzględnie należy skonsultować się z lekarzem.
przemekspider
Aktywista
Posty: 124
Rejestracja: wt 09 gru, 2008 13:32

Vertex rozpoczyna fazę 2a połączenia VX-770 oraz VX-809

Post autor: przemekspider » pn 18 paź, 2010 19:28

Ważna informacja: dzisiaj Vertex ogłosił początek próby 2a kombinacji leków VX-770 oraz VX-809. To dla nas wszystkich najważniejsze rozwijane leki. Jeden 770 jest potencjatorem - czyli zwiększa działanie białek CFTR. Drugi 809 - jest korektorem - czyli zwiększa funkcjonalność CFTR.

Próba będzie miała 3 części. Weźmie w niej udział 160 pacjentów z CF, w wieku 18+, z mutacją F508del w obu allelach genu CFTR. Pierwsze wyniki z fazy 2a na 60 pacjentach będą znane w pierwszej połowie 2011 r.

Głównym celem badania w tej fazie jest ewaluacja bezpieczeństwa oraz tolerancji organizmu na lek. Przy okazji będzie się także badać efekt leku na CFTR poprzez kontrolę potu.

Przy okazji Vertex informuje, że prowadzi program rejestracji leku VX-770, w którym odbywają się trzy próby kliniczne w ostatniej 3 fazie badań. Co najważniejsze (i nowe w tym oświadczeniu), Vertex podaje, że wyniki odnośnie bezpieczeństwa leku 770 w próbie DISCOVER (pacjenci z F508del w obu allelach) są zadowalające.

Pełne dane z 3 fazy rejestracyjnej VX-770 będą znane w pierwszej połowie 2011 r. Na podstawie tych danych Vertex planuje złożenie wniosku o rejestrację leku do FDA w USA oraz regulatorów europejskich w drugiej połowie 2011 r.

Anglojęzyczny powinni zapoznać się z pełną informacją prasową Verteksu. Warto, bo sporo ciekawych informacji na temat przebiegu wyżej opisanych prób: http://investors.vrtx.com/releasedetail ... eID=519568

mama_justysi
Posty: 31
Rejestracja: pn 08 mar, 2010 09:48

Re: Vertex rozpoczyna fazę 2a połączenia VX-770 oraz VX-809

Post autor: mama_justysi » pn 18 paź, 2010 20:39

Super wiadomości :-) Pozdrawiam.

julasek
Aktywista
Posty: 1370
Rejestracja: czw 14 maja, 2009 09:24
Lokalizacja: Warszawa
Kontakt:

Re: Vertex rozpoczyna fazę 2a połączenia VX-770 oraz VX-809

Post autor: julasek » pn 18 paź, 2010 21:01

ten przyszły rok będzie przełomowy :) wierze w to! dobranocka :)
ObrazekObrazek

Awatar użytkownika
klaudia
Posty: 12
Rejestracja: czw 23 wrz, 2010 20:39
Lokalizacja: Ełk
Kontakt:

Re: Vertex rozpoczyna fazę 2a połączenia VX-770 oraz VX-809

Post autor: klaudia » pn 18 paź, 2010 21:44

mutacja 2143delT/F508del którą ma moja wnuczka , to chyba też te leki będą działać, Oby jak najszybciej.Czekamy z nadzieją na nowe leki :-D :jupi:
http://www.klaudiakaczmarek.dbv.pl
Człowiek jest wielki nie przez to co ma,nie przez to kim jest,lecz przez to, czym dzieli się z innymi"
***Jan Paweł II***

Obrazek
(2143delT/del508).

Sylwisska
Aktywista
Posty: 761
Rejestracja: czw 23 lip, 2009 08:50
Lokalizacja: Szczecin
Kontakt:

Re: Vertex rozpoczyna fazę 2a połączenia VX-770 oraz VX-809

Post autor: Sylwisska » pn 18 paź, 2010 22:41

Super wiesci!!! Ostatnio mam bardzo podły nastrój i dzieki tobie Przemek az nabrałam znów sił :) Dziekuje za to :)

Edyta MG
Aktywista
Posty: 102
Rejestracja: ndz 23 maja, 2010 22:51
Lokalizacja: śląsk

Re: Vertex rozpoczyna fazę 2a połączenia VX-770 oraz VX-809

Post autor: Edyta MG » wt 19 paź, 2010 00:52

super wiesci ,zastanawiam się Przemku ile czasu upłynie kiedy lek bedzie do sprzedazy w Europie ,ile jest tych faz 2a,2b,itd.możesz po krótku wyjaśnić.Przepraszam ,że pytam i zawracam Ci głowe ,ale człowiek jest taki zrezygnowany (pora przeziebień).Dodam że w naszym przypadku mamy 2 delty F508 i synek 3,5 roku. Pozatym dziekuje,ze dodajesz nam mamą siły i nadzieji na lepsza przyszłość . Jesteś naszym :aniol:

przemekspider
Aktywista
Posty: 124
Rejestracja: wt 09 gru, 2008 13:32

Re: Vertex rozpoczyna fazę 2a połączenia VX-770 oraz VX-809

Post autor: przemekspider » wt 19 paź, 2010 10:33

julasek pisze:ten przyszły rok będzie przełomowy :) wierze w to! dobranocka :)
2011 r. powinien rzeczywiście być przełomowy. Na rynek mają szansę trafić dwa niezwykle istotne leki: Denufosol (dla wszystkich pacjentów CF) oraz może VX-770 (dla wybranej, niewielkiej liczby pacjentów CF). Ewentualny debiut tego drugiego będzie wielkim sukcesem - bo to może być pierwsza tabletka w historii badań i leczenia CF. No, ale nie zapeszajmy, bo Vertex jeszcze nie ogłosił wyników ostatniej 3 fazy badań (w pierwszej połowie 2011 r.).

przemekspider
Aktywista
Posty: 124
Rejestracja: wt 09 gru, 2008 13:32

Re: Vertex rozpoczyna fazę 2a połączenia VX-770 oraz VX-809

Post autor: przemekspider » wt 19 paź, 2010 10:38

Edyta MG pisze:super wiesci ,zastanawiam się Przemku ile czasu upłynie kiedy lek bedzie do sprzedazy w Europie ,ile jest tych faz 2a,2b,itd.możesz po krótku wyjaśnić.Przepraszam ,że pytam i zawracam Ci głowe ,ale człowiek jest taki zrezygnowany (pora przeziebień).Dodam że w naszym przypadku mamy 2 delty F508 i synek 3,5 roku. Pozatym dziekuje,ze dodajesz nam mamą siły i nadzieji na lepsza przyszłość . Jesteś naszym :aniol:
2a jest tak po prawdzie pierwszą próbą z udziałem pacjentów. Na dodatek ma głównie ocenić bezpieczeństwo i tolerancję organizmu na lek, dopiero w drugiej kolejności badane będą wyniki. Trzymajmy więc mocno kciuki, żeby próba okazała się sukcesem. Wprawdzie to niestety dopiero początek, ale wyniki tej próby są kluczowe dla rozwoju leku w kolejnych próbach. Pamiętam jak dziś, jakie było podniecenie wynikami prób 2a i 2b leku VX-770. To zdaje się było w połowie 2008 r. Czyli wychodzi na to, że 770 przebywał niecałe 3 lata w drugiej fazie (bo próba 2a chyba zaczęła się na początku 2008 r., albo w drugiej połowie 2007 r.).

Bardzo ważne wyniki będą także odnośnie samego VX-770, który badany jest na mutacjach del508 w obu allelach. Może i tu będzie przełom (faza 3, próba DISCOVER, planowane wyniki pierwsza połowa 2011 r.).

Sylwisska
Aktywista
Posty: 761
Rejestracja: czw 23 lip, 2009 08:50
Lokalizacja: Szczecin
Kontakt:

Re: Vertex rozpoczyna fazę 2a połączenia VX-770 oraz VX-809

Post autor: Sylwisska » wt 19 paź, 2010 10:55

Kurcze ja mam chyba za małą głowe do tego wszystkiego. Lek VX 770 nie bedzie dla ludzi z mutacjami f508?? Mój syn ma f508 w jednym allelu to znaczy ze ten lek nie bedzie dla niego i my musimy czekac na kombinacje lekow VX770 i VX809???

przemekspider
Aktywista
Posty: 124
Rejestracja: wt 09 gru, 2008 13:32

Re: Vertex rozpoczyna fazę 2a połączenia VX-770 oraz VX-809

Post autor: przemekspider » wt 19 paź, 2010 13:56

Sylwisska pisze:Kurcze ja mam chyba za małą głowe do tego wszystkiego. Lek VX 770 nie bedzie dla ludzi z mutacjami f508?? Mój syn ma f508 w jednym allelu to znaczy ze ten lek nie bedzie dla niego i my musimy czekac na kombinacje lekow VX770 i VX809???
W formie, w jakiej VX-770 jest w 3, ostatniej fazie badań klinicznych i ma szansę wejść na rynek, jest testowany na osobach, które mają mutację G551D w co najmniej jednym allelu.

Natomiast w tej samej trzeciej fazie 770 jest badany na osobach z mutacjami del508 w obu allelach. Jakie to będzie miało przełożenie na rejestrację leku - nie wiadomo. Już od jakiegoś czasu Vertex sugeruje, że najlepsze efekty przyniesie kombinacja obu leków, ale te testy dopiero się właśnie zaczynają w fazie 2a (więc długa jeszcze droga przed tym lekiem i oby zakończyła się sukcesem).

Dokładnie o co chodzi z fazą 3 leku VX-770 napisano tutaj:

Vertex is conducting a Phase 3 registration program for VX-770 that consists of three fully enrolled clinical trials. The Phase 3 program for VX-770 includes two 48-week Phase 3 trials (STRIVE and ENVISION) that enrolled patients with the G551D mutation and a 16-week Phase 2 trial (DISCOVER) that enrolled patients with two copies of the F508del mutation and was designed primarily as a safety study. The 48-week dosing periods of STRIVE and ENVISION are ongoing, and the 16-week dosing period of the DISCOVER trial is complete. Safety data from the 16-week dosing period of DISCOVER provided support for the initiation of the Phase 2a study evaluating combination regimens of VX-770 and VX-809 in people with two copies of the F508del mutation and will supplement safety data from the two Phase 3 trials (STRIVE and ENVISION) in the VX-770 registration program.

MarcinG
Aktywista
Posty: 65
Rejestracja: wt 06 sty, 2009 13:13

Re: Vertex rozpoczyna fazę 2a połączenia VX-770 oraz VX-809

Post autor: MarcinG » śr 20 paź, 2010 15:50

Sylwisska, ja to rozumiem tak (nie jestem ani biologiem, ani lekarzem więc mój sposób rozumienia też może być błędny :)

Generalnie mukowiscydoza jak wiemy jest chorobą o tysiącu twarzach, a spowodowane jest to wieloma czynnikami - przede wszystkim mutacje.
Mutacje są podzielone na kilka klas w zależności od typu nieprawidłowości, który powowdują.
I teraz potencjalny lek musi mieć konkretny cel do poprawy - leczenia - i tu przyda sie podział na klasy.
Generalnie białko musi powstać i dotrzeć do błony komórkowej. W ten sposób otwierany jest kanalik jonowy, a co za tym idzie zostaje zachowana prawidłowa gospodarka jonowa w komórkach tkanki nabłonkowych i utrzymywany jest prawidłowy śluz - nie za gęsty, nie za lepki (w płucach, trzustce itp.).
* klasa I to mutacje powodujące zaburzenia produkcji białka CFTR - mutacje typu nonsense (np. dele2,3)
Lek dający najwięcej nadziei Ataluren (PTC-124) - umożliwia powstawanie określonego białka, którego nie jest w stanie wyprodukować organizm.
* klasy II to mutacje z zaburzonym procesem dojrzewania białka CFTR (np. ?F508)
czyli Białko wyprodukowane ale z błędem i komórkowa kontrola jakości odrzuca je przed dotarciem do błony komórkowej.
Potrzebny korektor, który skoryguje błąd (np. VX-809). Lek ten ma ratować zmutowane bialko CFTR przed komórkowa kontrola jakości i umożliwić mu dotarcie do błony komórkowej.
* klasa III to mutacje prowadzące do zaburzenia regulacji kanału chlorkowego (np.G551D)
czyli inaczej: białko jest umieszczone w błonie komórkowej ale nie działa prawidłowo i tu pojawia się potencjator - lek VX-770
* klasa IV to mutacje powodujące dysfunkcję przewodnictwa kanału chlorkowego (np. R117H)
* klasa V to mutacje redukujące biosyntezę normalnego białka CFTR.
Do klas IV i V należą mutacje, które nie są tak silne w objawach jak mutacje z pozostałych grup.

Do tego wszystkiego trzeba pamiętać że choroba atakuje organizm w ten sposób jak dyktuje słabsza mutacja, czyli jeśli masz mutację w jednym allelu, a w drugim nie masz mutacji - nie masz żadnych objawów choroby (nosicielstwo zmutowanego genu), jeśli masz w jednym allelu mutacje silną np. z grupy I lub II a w drugim lekką - to choroba będzie przebiegać pod dyktando tej lekkiej mutacji.
Dlatego wydaje mi się, że w troszkę ciut lepszej sytuacji (wogóle to ciężko mówić o lepszej gorszej ale...) są osoby z dwoma różnymi mutacjami, najlepiej jeszcze jakby te mutacje były z innych klas. Bo jest większa szansa, że jak pojawi się któryś lek to będzie on trafiał w tą klasę, którą akurat potrzebuję.

Oczywiście nikt nie powiedział, że jak lek jest przygotowany pod klasę I to nie będzie działał na pacjentów z mutacjami w innej klasie. Bo tak na prawdę żeby choroba nie manifestowała objawami to nie potrzeba tego białka 100%.
Firma Vertex przewiduje też, że dużo lepsze działanie na grupę pacjentów z del508 będzie miało połączenie leków VX-809 i VX770 niż każdego z nich z osobna.

Znasz drugą mutację syna ?

To sie popisałem, mam nadzieję, że chociaż prawdę :)
pozdrawiam
Marcin

Sylwisska
Aktywista
Posty: 761
Rejestracja: czw 23 lip, 2009 08:50
Lokalizacja: Szczecin
Kontakt:

Re: Vertex rozpoczyna fazę 2a połączenia VX-770 oraz VX-809

Post autor: Sylwisska » pn 03 sty, 2011 15:22

Znam druga mutacje synka: 711+1G>T , a pierwsza F508

ANKA
Posty: 8
Rejestracja: śr 20 kwie, 2011 01:00

Re: Vertex rozpoczyna fazę 2a połączenia VX-770 oraz VX-809

Post autor: ANKA » wt 13 wrz, 2011 08:10

A jak moje maleństwo ma dwa razy delf508? Czy może już coś wiadomo o tych lekach więcej?

przemekspider
Aktywista
Posty: 124
Rejestracja: wt 09 gru, 2008 13:32

Re: Vertex rozpoczyna fazę 2a połączenia VX-770 oraz VX-809

Post autor: przemekspider » pt 30 wrz, 2011 11:56

ANKA pisze:A jak moje maleństwo ma dwa razy delf508? Czy może już coś wiadomo o tych lekach więcej?
To czekamy wszyscy na wyniki połączenia leków VX-770 oraz 809 (są w 2 fazie). Pojawił się także nowy lek Verteksu, podobny do 809. On również ma być sprawdzany z 770.

julasek
Aktywista
Posty: 1370
Rejestracja: czw 14 maja, 2009 09:24
Lokalizacja: Warszawa
Kontakt:

Re: Vertex rozpoczyna fazę 2a połączenia VX-770 oraz VX-809

Post autor: julasek » pt 07 paź, 2011 12:22

pewnie już widzieliście, ale wkleję :)
http://investors.vrtx.com/releasedetail ... eID=610261 czekamy na to co pokażą 3-5 listopada. Oby cos optymistycznego :)
ObrazekObrazek

AleksandraKaczynska
Aktywista
Posty: 1569
Rejestracja: czw 17 lip, 2008 09:47
Lokalizacja: Warszawa
Kontakt:

Re: Vertex rozpoczyna fazę 2a połączenia VX-770 oraz VX-809

Post autor: AleksandraKaczynska » pt 07 paź, 2011 13:24

Cytuję poniżej maila od innej muko mamy z Niemiec

Ah, and I had a very nice email contact with someone from PTC Therapeutics! They are hoping to bring Ataluren on the market in 2013! :-)))
That would change also the live of your little daughter!

czyli - dostałam bardzo miłego maila od kogoś z PTC Therapeutics! Mają nadzieję wprowadzić Ataluren na rynek Niemiecki w 2013.

zobaczymy i tez trzymam kciuki jak wszyscy.
Mama Joanny 2007 / cf i Zuzanny 2010 / zdrowa
http://asik-ak.blogspot.com/

helfajer
Aktywista
Posty: 677
Rejestracja: pn 03 maja, 2010 22:22
Lokalizacja: Smolarnia / opolszczyzna
Kontakt:

Re: Vertex rozpoczyna fazę 2a połączenia VX-770 oraz VX-809

Post autor: helfajer » pt 07 paź, 2011 13:41

AleksandraKaczynska pisze:...czyli - dostałam bardzo miłego maila od kogoś z PTC Therapeutics! Mają nadzieję wprowadzić Ataluren na rynek Niemiecki w 2013...
Czyli na rynek polski gdzieś ok. 2021 r. :-D
Mukowiscydoza jest jak alkohol ... Ja ją w twarz ... Ona mnie na ziemię. Ale codziennie rano wstaję i leję ją dalej!

3 x "A" - Agitacja, Agitacja i jeszcze raz Agitacja - http://www.muko.smolarnia.org

AleksandraKaczynska
Aktywista
Posty: 1569
Rejestracja: czw 17 lip, 2008 09:47
Lokalizacja: Warszawa
Kontakt:

Re: Vertex rozpoczyna fazę 2a połączenia VX-770 oraz VX-809

Post autor: AleksandraKaczynska » pt 07 paź, 2011 13:55

do granicy blisko :bukiet:
Mama Joanny 2007 / cf i Zuzanny 2010 / zdrowa
http://asik-ak.blogspot.com/

julasek
Aktywista
Posty: 1370
Rejestracja: czw 14 maja, 2009 09:24
Lokalizacja: Warszawa
Kontakt:

Re: Vertex rozpoczyna fazę 2a połączenia VX-770 oraz VX-809

Post autor: julasek » czw 03 lis, 2011 15:04

julasek pisze:pewnie już widzieliście, ale wkleję :)
http://investors.vrtx.com/releasedetail ... eID=610261 czekamy na to co pokażą 3-5 listopada. Oby cos optymistycznego :)
przepraszam, zupelnie nie mam czasu tłumaczyć... własnie sa prezentowane wyniki polaczenia KALYDECO z VX 890, tu jest press release:
http://investors.vrtx.com/releasedetail ... eID=620638
ObrazekObrazek

przemekspider
Aktywista
Posty: 124
Rejestracja: wt 09 gru, 2008 13:32

Re: Vertex rozpoczyna fazę 2a połączenia VX-770 oraz VX-809

Post autor: przemekspider » czw 03 lis, 2011 15:40

julasek pisze:przepraszam, zupelnie nie mam czasu tłumaczyć... własnie sa prezentowane wyniki polaczenia KALYDECO z VX 890, tu jest press release:
http://investors.vrtx.com/releasedetail ... eID=620638
Tak, są wyniki 770/809 w drugiej fazie klinicznej, badania 2a, części 1. Wyniki są dobre, ale nie rewelacyjne. -9,10 mmol/L chlorków w najlepszej próbie. O ile mnie pamięć nie myli, sam 770 na pacjentach z G551D "robił" -15 mmol/L w analogicznej próbie.

Mają kolejne próby prowadzić ze zwiększonymi dawkami. Cieszmy się, że lek idzie cały czas do przodu.

ODPOWIEDZ